Agglutinines froides

Bonjour,

Vous êtes atteinte de la maladie des agglutinines froides, vous nous décrivez certains symptômes, les traitements qui vous sont prescrits et vous souhaitez en savoir plus sur l’évolution de cette maladie. Vous nous précisez avoir aussi des problèmes cardiaques.

Nous vous proposons un document d’Orphanet, le portail des maladies rares et des médicaments orphelins sur la maladie des agglutines froides. Vous y trouverez des informations sur la maladie, la prise en charge et en particulier les centres experts et associations de patients :

[…]
Définition
La maladie des agglutinines froides (MAF) est une forme d'anémie hémolytique auto-immune (AHAI ; voir ce terme) définie par la présence d'auto-anticorps « froids », c'est-à-dire actifs à des températures inférieures à 30 °C.
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Prise en charge et traitement
La prise en charge de la MAF repose sur le réchauffement puis l'éviction du froid, qui peut être le seul traitement chez les patients paucisymptomatiques n'ayant qu'une anémie légère. La maladie est en général réfractaire aux corticoïdes. Le rituximab peut être une option thérapeutique dans certains cas. Le chlorambucil ou le cyclophosphamide par voir orale peuvent être utiles en cas de lymphome sous-jacent.
Pronostic
L'évolution est habituellement chronique et bénigne, sauf en cas d'épisodes récidivants d'anémie sévère ou d'évolution agressive du lymphome B sous-jacent.

https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=FR&Expert=56425

En complément, nous vous invitons à parcourir une fiche d’information publiée sur le site du Centre de référence cytopénies auto-immunes de l’adulte
http://www.cerecai.fr/website/la_maladie_des_agglutinines_froides_&400&36.html

Enfin, sur le site grand public Pourquoi docteur ? Comprendre pour agir dont les articles sont rédigés par des médecins et des journalistes scientifiques vous trouverez un article rédigé par le Dr Jean-Paul Marre, médecin journaliste et rhumatologue, intitulé Anémie hémolytique : un nouveau traitement dans la maladie des agglutinines froides (déc. 2018) qui pourra peut-être vous éclairer sur les pistes actuelles envisagées par le corps médical pour traiter cette pathologie.
En voici quelques extraits :

Un médicament expérimental serait efficace dans le traitement de la maladie des agglutinines froides, une anémie chronique, d’origine auto-immune, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement validé.[…]
Chez les malades souffrant d’une anémie hémolytique d’origine auto-immune, la « maladie des agglutinines froides », un inhibiteur spécifique de la fraction C1s du complément, stoppe la destruction des globules rouges dans une étude préliminaire.
L’impact du sutimlimab sur l’hémolyse se traduit par une augmentation du taux d'hémoglobine et l’arrêt du recours à la transfusion sanguine. L’effet est obtenu chez des malades pour lesquels plusieurs traitements antérieurs avaient échoué et sans aucun effet indésirable grave. Ces résultats sont publiés dans la revue Blood.
[…]
Une étude préliminaire
À ce jour, il n’existe aucun traitement validé pour le traitement de la maladie des agglutinines froides, même si le rituximab, un anticorps anti-CD20 utilisé dans traitement de certains cancers du sang, a été utilisé avec une efficacité limitée dans cette maladie.
Cette étude préliminaire a concerné 10 malades, âgés de 56 à 76 ans, et souffrant de la maladie des agglutinines froides depuis cinq ans en moyenne. Beaucoup avaient déjà reçu plusieurs traitements sans succès. Au moment de l’inclusion dans l’étude, tous les malades avaient un taux d'hémoglobine inférieur à la normale. Six malades recevaient également des transfusions sanguines régulières pour contrôler leurs symptômes.
Un taux de réponse corrélé
Parmi les patients qui ont répondu au traitement avec une dose complète de sutimlimab, la destruction des globules rouges a cessé et les taux d'hémoglobine ont considérablement augmenté. Sept malades sur 10 ont répondu et ont eu une augmentation moyenne de leur taux d'hémoglobine de 4 grammes par décilitre (g/dL) par rapport à une valeur initiale de 7,5 g/dL en six semaines. Le taux d'hémoglobine de quatre patients est revenu à la normale.
Lorsque le traitement par sutimlimab a été interrompu, le taux d'hémoglobine a de nouveau chuté et la destruction auto-immune des globules rouges a recommencé. Mais lors de la reprise secondaire du traitement, le taux d’hémoglobine s’est à nouveau amélioré. Les six malades qui devaient recevoir des transfusions sanguines régulières sont restés sans transfusion jusqu'à 18 mois sous traitement par sutimlimab.
Une maladie orpheline
« À condition que la tolérance reste correcte, le sutimlimab pourrait devenir le premier traitement approuvé pour la maladie des agglutinines froides », a déclaré le principal auteur Bernd Jilma, MD, de l'Université médicale de Vienne. « Le médicament répond clairement à un besoin médical non satisfait, et nous avons constaté des réponses rapides et fortes chez les malades pour lesquels plusieurs traitements antérieurs avaient échoué ».
La maladie des agglutinines froides toucherait environ 10 000 personnes aux États-Unis et en Europe. La plupart des malades ont plus de 50 ans.

https://www.pourquoidocteur.fr/Articles/Question-d-actu/27770-Anemie-hemolytique-nouveau-traitement-maladie-agglutinines-froides

Nous espérons que ces éléments d’information vous seront utiles et vous permettront d’enrichir le dialogue avec les médecins qui vous suivent.

Nous restons bien entendu à votre disposition pour toute autre recherche documentaire dans le domaine de la santé.

L’Equipe des documentalistes de Questions-santé,Le service de réponses en ligne de la Cité de la santé.Service Question-santé  

NB : Nous vous remercions d'avoir autorisé la publication de votre question. Vous pourrez la retrouver dans les pages de la Cité de la santé  (les questions-réponses sont classées par dates)